Eisai đối mặt với đối thủ cạnh tranh trong cuộc đua điều trị Alzheimer: Lilly sắp được phê duyệt 'donanemab'

Năm ngoái, Eisai, công ty đã phát triển một loại thuốc điều trị bệnh Alzheimer mới sau khoảng 20 năm, đã phải đối mặt với một đối thủ cạnh tranh mạnh mẽ chỉ sau 1 năm ra mắt.

Ủy ban Cố vấn của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào ngày 10 tháng 6 vừa qua đã nhất trí khuyến nghị phê duyệt thuốc điều trị bệnh Alzheimer 'donanemab' do công ty dược phẩm Lilly của Mỹ phát triển. Quyết định của Ủy ban Cố vấn không có giá trị ràng buộc về mặt pháp lý, nhưng FDA thường tuân theo ý kiến của Ủy ban, vì vậy donanemab có khả năng được tung ra thị trường tại Mỹ và Nhật Bản trong năm nay. Điều này đồng nghĩa với việc Lilly sẽ nhanh chóng tham gia vào cuộc cạnh tranh với 'lecanemab' - thuốc điều trị bệnh Alzheimer mà Eisai đã tung ra thị trường vào năm 2023.

Công ty nghiên cứu thị trường GlobalData của Anh dự đoán rằng doanh thu thuốc của Eisai và Lilly vào năm 2029 sẽ đạt khoảng 5 tỷ USD mỗi công ty. Việc bệnh nhân và bác sĩ lựa chọn loại thuốc nào sẽ phụ thuộc vào sự khác biệt về đặc điểm chi tiết và chiến lược bán hàng của hai công ty trong tương lai.

Cả hai loại thuốc đều có chung cơ chế ức chế sự phát triển của bệnh Alzheimer bằng cách loại bỏ protein 'beta amyloid' tích tụ trong não, tuy nhiên, chúng lại có sự khác biệt về chi phí cho bệnh nhân, đối tượng sử dụng, v.v.

Theo kết quả thử nghiệm lâm sàng cho đến nay, donanemab của Lilly có nguy cơ gây ra các tác dụng phụ như xuất huyết não cao hơn một chút. Ngoài ra, thuốc chỉ được áp dụng cho những bệnh nhân có một lượng nhất định protein 'tau' trong não. Trong thử nghiệm lâm sàng của donanemab, thuốc được tiêm liên tục 4 tuần một lần và việc tiêm sẽ được dừng lại khi đạt được hiệu quả ở một mức độ nhất định.

Ngược lại, lecanemab của Eisai phải được tiêm 2 tuần một lần và thời điểm có thể ngừng tiêm vẫn chưa được xác định rõ ràng. Đối với Eisai, lecanemab là một sản phẩm quan trọng đóng vai trò then chốt trong sự tăng trưởng tương lai của công ty. Sản phẩm chủ lực hiện tại của Eisai là thuốc chống ung thư 'Lenvima', chiếm khoảng 40% trong tổng doanh thu 741,8 tỷ Yên của công ty năm 2023. Tuy nhiên, Lenvima sẽ hết hạn bảo hộ bằng sáng chế vào năm 2026, và sau đó, thuốc generic có khả năng sẽ xâm nhập thị trường. Lecanemab, thuốc điều trị bệnh Alzheimer, đang được kỳ vọng sẽ trở thành 'thuốc kế nhiệm' cho Lenvima sau khi bằng sáng chế của nó hết hạn.

Mặt khác, Trung tâm Nghiên cứu Y tế Người cao tuổi Quốc gia Nhật Bản cũng đang cung cấp thông tin về donanemab của Lilly. Trung tâm này đang chú ý đến khả năng donanemab có thể loại bỏ các mảng amyloid trong não một cách hiệu quả. Năm 2021, dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 'TRAILBLAZER-ALZ' đánh giá về độ an toàn và hiệu quả của donanemab, Lilly đã nộp đơn xin phê duyệt nhanh cho FDA, nhưng FDA đã hoãn phê duyệt nhanh cho donanemab vào tháng 1 năm 2023. Nguyên nhân là do thiếu dữ liệu 'ít nhất 100 người được tiêm donanemab trong 12 tháng' cần thiết để xác nhận độ an toàn của donanemab. Tuy nhiên, FDA không bày tỏ lo ngại về hiệu quả của donanemab.

Lilly tiếp tục tiến hành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 để thu thập dữ liệu cần thiết và đã nộp đơn xin phê duyệt chính thức cho FDA vào tháng 7 năm 2023, đồng thời cũng nộp đơn xin phê duyệt cho Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản vào tháng 9 cùng năm.

Sự khác biệt giữa lecanemab và donanemab nằm ở chỗ chúng liên kết với các loại tiểu cầu amyloid beta khác nhau. Lecanemab liên kết với cả các tiểu cầu amyloid beta ở kích thước trung bình gọi là 'protofibril' và các mảng amyloid lớn hơn. Ngược lại, donanemab liên kết có chọn lọc với các mảng amyloid đã tích tụ trong não và được gắn nhãn 'pyroglutamylation' sau một thời gian. Sự khác biệt này có thể là một trong những lý do giải thích tại sao donanemab lại có thể loại bỏ các mảng amyloid tích tụ trong não hiệu quả hơn. Lecanemab, mặt khác, có khả năng liên kết và loại bỏ các mảng amyloid hiệu quả hơn ở giai đoạn bắt đầu tích tụ trong não.

Hiện tại, quá trình xem xét phê duyệt donanemab đang được tiến hành tại Mỹ và Nhật Bản, và chúng ta cần phải chờ đợi kết quả. Tuy nhiên, nếu hiểu rõ các đặc điểm của lecanemab và donanemab và sử dụng hai loại thuốc này một cách phù hợp, chúng ta có thể giảm liều lượng, thời gian điều trị và chi phí, đồng thời tăng cường độ an toàn và hiệu quả. Cần có thêm nhiều nghiên cứu hơn trong tương lai.