เอไซ ผลักดันยาเล็คเคนบี รักษาโรคอัลไซเมอร์ เผชิญคู่แข่ง: ลิลลี่ เตรียมขออนุมัติ 'โดนาเนแมบ'

เมื่อปีที่ผ่านมา เอซายี บริษัทที่พัฒนาตัวยาสำหรับรักษาโรคอัลไซเมอร์ตัวใหม่เป็นครั้งแรกในรอบ 20 ปี ได้เผชิญหน้ากับคู่แข่งที่แข็งแกร่งเพียงแค่ผ่านไปหนึ่งปีหลังจากการเปิดตัว

คณะกรรมการที่ปรึกษาของสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้แนะนำให้มีการอนุมัติยา 'โดนาเนแมบ' ซึ่งเป็นตัวยาสำหรับรักษาโรคอัลไซเมอร์ที่พัฒนาโดยบริษัทเภสัชกรรมของสหรัฐอเมริกา 릴리 (ลีลี) โดยเป็นเอกฉันท์เมื่อวันที่ 10 มิถุนายนที่ผ่านมา แม้ว่าการตัดสินใจของคณะกรรมการที่ปรึกษาจะไม่มีผลผูกพันทางกฎหมาย แต่ FDA มักจะยึดตามความคิดเห็นของคณะกรรมการที่ปรึกษา ดังนั้นจึงมีแนวโน้มว่าโดนาเนแมบจะเปิดตัวในสหรัฐอเมริกาและญี่ปุ่นภายในปีนี้ ซึ่งหมายความว่าจะมีการเข้าสู่การแข่งขันอย่างรวดเร็วกับ 'เลคเคนบี' ตัวยาสำหรับรักษาโรคอัลไซเมอร์ที่เอซายีเปิดตัวในปี 2566

บริษัทวิจัยตลาด GlobalData ของอังกฤษคาดการณ์ว่ายอดขายยาของเอซายีและลีลีในปี 2572 จะสูงถึงประมาณ 5,000 ล้านดอลลาร์สหรัฐฯ การที่ผู้ป่วยและแพทย์จะเลือกยาตัวไหนขึ้นอยู่กับความแตกต่างของลักษณะเฉพาะและกลยุทธ์การขายของทั้งสองบริษัทในอนาคต

ตัวยาทั้งสองมีกลไกการทำงานร่วมกันในการยับยั้งการลุกลามของโรคอัลไซเมอร์โดยการกำจัดโปรตีน 'เบตาอะไมลอยด์' ที่สะสมอยู่ในสมอง แต่ก็มีความแตกต่างกันในแง่ของภาระผู้ป่วย และกลุ่มเป้าหมายในการใช้ยา

จากผลการทดลองทางคลินิกที่ผ่านมาพบว่า โดนาเนแมบของลีลีมีความเสี่ยงต่อผลข้างเคียง เช่น ภาวะเลือดออกในสมอง ค่อนข้างสูง นอกจากนี้ยังสามารถใช้ได้กับผู้ป่วยที่มีโปรตีน 'ทาว' ในสมองในระดับหนึ่งเท่านั้น ในการทดลองทางคลินิกของโดนาเนแมบ ผู้ป่วยจะได้รับการฉีดยาอย่างต่อเนื่องทุก 4 สัปดาห์ และเมื่อได้ผลลัพธ์ตามที่ต้องการแล้ว ก็จะหยุดการฉีดยา

ในทางกลับกัน เลคเคนบีของเอซายีต้องฉีดทุก 2 สัปดาห์ และยังไม่ชัดเจนว่าจะหยุดการฉีดยาได้เมื่อใด เลคเคนบีมีความสำคัญต่อการเติบโตในอนาคตของบริษัทเอซายี ปัจจุบันผลิตภัณฑ์หลักของเอซายีคือยาต้านมะเร็ง 'เลนวิมา' ซึ่งคิดเป็นประมาณ 40% ของรายได้ทั้งหมด 741,800 ล้านเยนของเอซายีในปี 2566 อย่างไรก็ตาม เลนวิมาจะหมดอายุสิทธิบัตรในปี 2569 และหลังจากนั้นก็มีความเป็นไปได้ที่ยาสามัญจะเข้าสู่ตลาด ยาสำหรับรักษาโรคอัลไซเมอร์ เลคเคนบี คาดว่าจะเป็น 'ยาผู้สืบทอด' ที่รับช่วงต่อจากเลนวิมาหลังจากที่หมดอายุสิทธิบัตร

ในขณะเดียวกัน ศูนย์วิจัยการแพทย์ผู้สูงอายุแห่งชาติของญี่ปุ่นก็ให้ข้อมูลเกี่ยวกับโดนาเนแมบของลีลีด้วย ศูนย์วิจัยให้ความสนใจกับความเป็นไปได้ที่โดนาเนแมบจะสามารถกำจัดคราบโปรตีนอะไมลอยด์ในสมองได้อย่างมีประสิทธิภาพ ในปี 2564 ลีลีได้ยื่นขออนุมัติเร่งรัดต่อ FDA ของสหรัฐอเมริกาโดยอาศัยผลการทดลองทางคลินิกเฟส 2 'TRAILBLAZER-ALZ' ซึ่งประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของโดนาเนแมบ แต่ FDA ได้ระงับการอนุมัติเร่งรัดของโดนาเนแมบในเดือนมกราคม 2566 เนื่องจากขาดข้อมูล "ข้อมูลของผู้ป่วย 100 รายที่ได้รับโดนาเนแมบอย่างน้อย 12 เดือน" ซึ่งจำเป็นในการยืนยันความปลอดภัยของโดนาเนแมบ อย่างไรก็ตาม FDA ไม่ได้แสดงความกังวลเกี่ยวกับประสิทธิภาพของโดนาเนแมบ

ลีลีได้ดำเนินการทดลองทางคลินิกเฟส 3 ต่อไปเพื่อรวบรวมข้อมูลที่จำเป็น และได้ยื่นขออนุมัติอย่างเป็นทางการต่อ FDA ของสหรัฐอเมริกาในเดือนกรกฎาคม 2566 และยื่นขออนุมัติต่อกระทรวงสาธารณสุขแรงงานและสวัสดิการของญี่ปุ่นในเดือนกันยายนปีเดียวกัน

ความแตกต่างระหว่างเลคเคนบีและโดนาเนแมบคือชนิดของการรวมตัวของเบตาอะไมลอยด์ที่จับกับยา เลคเคนบีสามารถจับกับทั้ง 'โปรโตฟิบริล' ซึ่งเป็นการรวมตัวของเบตาอะไมลอยด์ขนาดกลาง และคราบอะไมลอยด์ขนาดใหญ่ ในทางกลับกัน โดนาเนแมบจะจับกับคราบอะไมลอยด์ที่สะสมอยู่ในสมองเป็นระยะเวลานานและมีเครื่องหมาย 'ไพโรกลูตามิล' ความแตกต่างนี้อาจเป็นสาเหตุหนึ่งที่ทำให้โดนาเนแมบสามารถกำจัดคราบอะไมลอยด์ที่สะสมอยู่ในสมองได้อย่างมีประสิทธิภาพมากขึ้น ในทางกลับกัน เลคเคนบีอาจมีประสิทธิภาพมากกว่าในการจับกับและกำจัดคราบอะไมลอยด์ในระยะเริ่มต้นของการสะสมในสมอง

ขณะนี้สหรัฐอเมริกาและญี่ปุ่นกำลังดำเนินการพิจารณาอนุมัติโดนาเนแมบ และเราต้องรอผลลัพธ์ อย่างไรก็ตาม หากเราเข้าใจลักษณะเฉพาะของเลคเคนบีและโดนาเนแมบ และใช้ยาต้านร่างกายทั้งสองชนิดอย่างเหมาะสม ก็มีความเป็นไปได้ที่จะลดปริมาณยา ระยะเวลาในการใช้ยา และค่าใช้จ่าย รวมถึงเพิ่มความปลอดภัยและประสิทธิภาพ จำเป็นต้องมีการวิจัยเพิ่มเติมในอนาคต